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创新周|罕见病诊疗面临多重困境,如何提高治疗药物可及性?
发布日期:2022-11-23 09:53    点击次数:56

创新周|罕见病诊疗面临多重困境,如何提高治疗药物可及性?

21世纪经济报道记者 武瑛港 北京报道 “随着经济社会快速发展,罕见病群体的健康和生活状态受到了广泛关注,而且是社会层面的呼吁,这是我们社会进步的体现。”

6月30日,在南方财经全媒体集团发起,21世纪经济报道、21世纪新健康研究院主办的“中国健康产业创变领导力峰会暨中国健康产业领导力联盟启动仪式”中的“创新赋能罕见病治疗可及性论坛”上,北京大学药学院药事管理与临床药学系博士研究生导师、北京大学医药管理国际研究中心主任、北京大学国家药品医疗器械监管科学研究院副院长史录文教授说道。

据了解,6月29日,国家医保局发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》,与前几轮目录调整相比,本次调整向罕见病患者等特殊人群适当倾斜,对罕见病用药的申报条件没有设置“2017年1月1日后批准上市”的时间限制。

史录文进一步指出:“一边是产品端有需求,不只是罕见病患者,其他人在这些领域可能也会有需求,那么另一边的研发端就有了创新的动力,如果推出创新产品,但是可及性很差,那么就会打击前端创新积极性,所以可以通过国家医保谈判的方式,去寻找合适的价位,既不影响企业创新积极性,又能惠及更多患者。”

在罕见病患者群体越来越被重视的同时,还应看到依然存在的困境。

在上述论坛中,首都医科大学宣武医院神经外科主任医师、中日友好医院神经外科副主任吴浩表示,目前各层面对罕见病重视度还不够,而且很多罕见病患者不知道去哪里看病,所以需要加强对罕见病的科普宣传,另外一些医院不知道如何治疗,高昂的治疗费用也给患者带来沉重的负担。

泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心理事长严中也表示,近几年罕见病诊疗环境得到了一定程度改善,但可能跟患者预期还有差距,部分罕见病比较复杂,需要有多学科综合治疗模式,希望能为罕见病患者建立专病专科的诊疗网络。

罕见病诊疗的多重困境

在论坛中,史录文表示,罕见病诊疗最大的挑战是医疗服务的可及性问题。中国的优质医疗资源大多集中在东部大城市,西部边远地区有明显差距,部分地区的医疗服务不可及,导致罕见病诊疗耽误时间较长,有研究发现罕见病患者平均确诊时间可能有十余年,但是早诊断可能对罕见病患者生命健康状态改善有很大好处。

根据相关研究数据,目前国内罕见病的诊断周期为5~30年,绝大多数罕见病患者在确诊前平均要寻找5~10名医师就诊,误诊率高达44%~65%。

“第二个问题是治疗手段、技术和产品的不可及,国内上市的罕见病药物,可能不及国外上市罕见病药物的60%,这说明还有很多产品没有进入中国,药品使用与国际不同步,但第一批罕见病目录发布后,近年有很大改观。” 史录文说道。

吴浩表示,由于罕见病发病率低,患者较少,所以政府、医务界等层面可能重视度还不够,只有在大医院才可能多碰到罕见病患者,有些医院甚至没见过,治疗更是无从谈起。

“而且罕见病往往比较复杂、比较难治,很多病人不知道去哪看病,一些医院也不知道如何治疗,好不容易找到了治疗办法, 柏翰高昂的治疗费用又很难得到报销,很多因素导致这些患者治病很困难。而一个病人背后其实是一个家庭,罕见病往往会给家庭带来明显冲击。”吴浩说道。

在严中看来,近几年罕见病诊疗环境得到了一定程度改善,但可能跟患者预期还有一些差距,因为包括神经纤维瘤在内的很多罕见病,会涉及骨科、神经外科、皮肤科、肿瘤科、放射科等多个科室,所以需要有多学科综合治疗模式,为罕见病患者建立专病专科的诊疗网络。

但是对于很多罕见病,全国内有能力承担诊疗任务的医院比较少,很难汇聚经验丰富的医生,而且临床医生可能很长一段时间内也接触不到一个罕见病患者,进而导致经验比较少,经验丰富的罕见病医生大部分都在北京、上海等地区的大医院。

“所以我们希望国家层面能组织一些经验丰富的临床医生,建立一个罕见病诊疗网络,然后再以点带线、以线带面地去铺开。”严中说道。

值得关注的是,在论坛上,确诊难是罕见病诊疗中普遍受到关注的难题。

对于确诊难问题,吴浩在论坛上表示,这属于系统性问题,不仅医疗系统的医生要重视,还需要有很多科普宣传,病人才有可能找到合适的医生,在治疗的过程中,医生又在不断提高自己的诊疗水平,这是相辅相成、互相影响的过程。

吴浩分析称,一方面医生必须拿出情怀和精力去研究罕见病,但国内外罕见病相关资料较少,所以医生的治疗方法可能不是学来的,而是在治疗过程中不断总结,视频欣赏用自己的经验推陈出新得到的。

“另一方面,往往在比较大的医院才能多见到罕见病患者,但大医院有那么多病需要治,为什么要关注发病率低的罕见病呢?治疗难度大,还没有很多可以借鉴之处,需要医生自己摸索,无疑有很多困难和压力。但是反过来想,如果大医院的医生都不做这些事情,还如何指望其他医院的医生去做呢?所以从医疗系统来讲,尤其是大医院,治疗罕见病是责任问题,不能再推给其他医院。”吴浩说道。

严中表示,很多临床医生长时间接触不到罕见病患者,所以不太清楚如何根据临床表征来判断属于哪一类疾病,在偏远地区此问题会更加突出。“另外很多罕见病病因为基因突变,需要针对特定靶点进行基因检测,但是部分罕见病靶点的研究相对滞后,而且很多患者并不知道基因检测技术的存在,基因检测价格也比较高,部分患者经济承受能力有限。”

提高药物可及性,建立多层次保障体系

除了确诊难,药品可及性也是罕见病诊疗面临的重要困境。

严中表示,有两类问题较多,第一是国外有药但国内没有上市,第二是部分靶向类药物在国内已上市,但是治疗罕见病的适应症尚未获批。

吴浩进一步指出,药物对罕见病治疗很重要,例如罕见病神经纤维瘤病,外科医生会切除压迫脊髓的瘤,但并不能抑制其他地方再长,这属于外科手术的天花板,所以一定要有药物治疗。

“但很多罕见病往往没有药物,近几年好不容易有药了,但有些在国内没有上市,上市之后问题又来了,价格太高,大多数罕见病患者家庭经济条件一般,很难承担得起,只能望洋兴叹,所以需要通过政府的力量,让这些药物价格降下来,让患者用得起。”吴浩说道。

2021年9月,根据国家医保局官网数据,国内上市的罕见病用药中有40余种已被纳入国家医保药品目录,对于部分价格特别昂贵的罕见病用药,由于远超基本医保基金保障水平和患者承受能力等原因,无法被纳入基本医保支付范围。

那么如何才能进一步提高药物可及性,保障罕见病患者用药呢?建立多层次保障体系或许是有效解决办法。

史录文表示,对于罕见病药物,基本医疗保险正在做最大的努力,把能纳入医保目录的都先纳入,但是不太可能纳入所有罕见病药物,所以才提出了多层次保障,包括商保、慈善救助等,近年国家推行的惠民保,也是在政府背书的前提下所做的尝试。

在严中看来,部分罕见病由基因突变导致,这并非某个人、某个家庭能够自主控制,很多时候是少部分罕见病患者承担了公众整体的此类健康风险,“那么从风险补偿机制角度来看,如果能建立一种罕见病基金,即新生儿出生时,每个家庭缴纳一点保费,若新生儿出现罕见病,治疗费用就能够从基金里支出一部分。”

史录文也表示:“罕见病以遗传病为主,看似是少数群体得病,但其实涉及到每个人,因为每个人的基因都是一步步遗传至今,只是这个病没有在大多数人身上发生。”

据了解,2020年3月,国务院发布《关于深化医疗保障制度改革的意见》,明确要求建成以基本医疗保险为主体,医疗救助为托底,补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系。

国家医保局也曾表示,下一步将继续做好对包括罕见病患者在内的困难群众救助帮扶,一方面强化医疗救助兜底功能,另一方面加强与慈善组织的合作,引导慈善组织、慈善力量在罕见病等特定领域发挥作用。在此基础上,进一步健全多层次医保体系,大力推动发展商业健康保险,充分发挥商业保险风险管理和保障功能的作用,多层次提高参保患者医疗保障水平。

“除了政府需要发挥引导性作用,全社会各界,‘政产学研用’各个领域都应该关注罕见病,社会组织以及媒体等也应该发挥作用,现在社会上成立了很多罕见病基金,但是还不够,中国还要建设统一的罕见病信息平台,避免医疗服务、患者等各方信息不对称。”史录文说道。



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